罕见病的诊疗及管理是全人类面临的最大的医学挑战之一，影响着全球3亿多患者的生活。目前超过7000种罕见病当中，仅5%有药可医。全国人大代表、荣昌生物董事长王威东对《证券日报》表示，罕见病诊疗及管理具有系统性和复杂性，建议通过对罕见病诊疗及管理立法，从根本上破解罕见病诊治保障困局。

　　近年来，我国高度重视罕见病的诊疗和管理，国家卫生健康、药监、医保、财政等部门相继出台了一些政策法规和举措，促进罕见病的诊治及管理。

　　“然而，罕见病的诊疗是一个庞大的系统工程，现有法律法规还不健全，罕见病的定义、发现、认定、发布、诊断、治疗、药品研发及供给、医疗保障等各方面都缺少法律的界定、约束和保障。”王威东表示。