进博会正在成为跨国药企罕见病药物集中亮相的窗口。
11月7日，诺华中国宣布携手PNH病友之家在PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）领域开展深度合作。基于此次合作，诺华将邀请PNH病友之家活跃在全国各地的患者代表作为顾问，成立PNH患者顾问委员会，定期讨论收集患者反馈和意见，为未来的产品创新和服务创新提供借鉴。同时，诺华还将全力支持PNH病友之家在科普教育、患者关爱等方面的日常工作，帮助医患群体及全社会建立正确的疾病认知，助力提升疾病的诊疗管理水平。
上述合作涉及的PNH正是一种血液系统罕见病，该病于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。与很多罕见病类似，由于较低的发病率，PNH在实际诊疗中很容易漏诊和误诊，也一直缺乏有效的治疗药物。澎湃新闻记者在诺华展台了解到，诺华的PNH创新药在国内已经处于审批流程阶段。2023年6月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理诺华创新药iptacopan（LNP023）胶囊的上市许可申请并将其纳入优先审评程序，其拟定适应证为用于成人PNH患者的治疗。
