基因疗法有望根治遗传性耳聋?
1月25日,全球医学顶刊《柳叶刀》发表了一篇由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院(下称上海市五官科医院)团队领衔且题为《AAV1-hOTOF基因治疗常染色体隐性遗传性耳聋9:一项单臂研究》(AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial)的研究长文。
业内人士告诉第一财经,该研究属于全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究,其意义在于证明了AAV1-hOTOF在OTOF基因突变所致耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性,或将推进其他致聋基因药物的研发和临床应用。