2月22日，在第十七个国际罕见病日来临前夕，广东省药学会重磅发布了《血液系统罕见病超药品说明书用药专家共识（2024版）》（以下简称《共识》），成为该领域国内首部临床应用参考性共识文件。
据记者了解，《共识》由广东省药学会罕见病专家委员会组织编写，由南方医科大学南方医院“医师+药师”联合执笔，起草专家来自广东、北京、福建、河北、广西、云南、贵州等地区，包括北京协和医院、中山大学附属第一医院、南方医科大学南方医院等15家医疗机构27位医学与药学专家历时两年有余，涵盖了第一批与第二批罕见病目录中12种血液系统罕见病共43种治疗药物，最终遴选出65条凝结成为专家共识。
《共识》提高了罕见病获得治疗的可能性
