全国人大代表、上海中医药大学上海市针灸经络研究所所长吴焕淦建议,持续推进我国罕见病孤儿药法规建立,突破罕见病孤儿药的相关政策瓶颈。
罕见病又称孤儿病,专门用于治疗和控制罕见病的药物被称作孤儿药。我国约有2000万罕见病患者,每年新增患者超过20万。由于孤儿药的研发难度大、研发成本高、市场需求小、获利不确定性大,本土制药企业较少关注该领域。国际上,孤儿药产业在医疗市场已经成为头部创新产业之一。
目前,我国已发布不少有关罕见病和孤儿药的政策,但全国范围内尚未有省级行政单位针对罕见病孤儿药进行立法。对此,吴焕淦建议,推进罕见病孤儿药立法调研。