一款基因治疗渐冻症的创新药——托夫生注射液（Tofersen）在中国国内获批上市。
10月8日，国家药监局官网显示，由渤健生物科技（上海）有限公司生产的药物托夫生注射液（以下简称Tofersen）近日在中国国内获批上市。该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区，可用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的渐冻症（渐冻症又名肌萎缩侧索硬化，以下简称ALS）成人患者。
ALS是运动神经元病中最常见的一型，是一种逐渐加重的致死性神经系统变性病，临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩，最终因吞咽困难、呼吸肌无力而死亡，患者存活时间通常仅有3-5年。其中SOD1-ALS患者约占全部ALS患者的2%。
