基因编辑疗法商业化提速 未来打一针就能治愈心脏病?

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  自去年12美国食品和药物管理局(FDA)批准了首个基因编辑治疗药物以来,基因编辑疗法临床在美国加速启动,未来有望看到更多疗法或适应证获得批准,从而能够让数以万计的患者受益。

  美国FDA批准的首个基因编辑疗法是Vertex公司的一款基于CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品CASGEVY,以及蓝鸟公司(Bluebird Bio)的一款基因疗法Lyfgenia,两款药物都用于治疗镰状细胞病(SCD),这是一种罕见的遗传性血液疾病。

  基因编辑疗法商业化提速

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